Una legge finalmente definisce le malattie rare e si occupa di chi ne è affetto

Approvato all’unanimità in sede deliberante in commissione Igiene e sanità al Senato il testo unico su malattie rare. Una norma che di fatto rappresneta un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica.

Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare all’importante Legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo. Per ora è una legge quadro, che pone le fondamenta di un cambiamento, ma c’è molto ancora da fare.

Dal momento dell’entrata in vigore della legge, con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, decorreranno i termini entro i quali produrre 5 atti necessari alla sua piena attuazione.

– Entro due mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare con decreto del Ministero della Salute

– Entro 3 mesi deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF.

– Vi sono poi due accordi che devono essere presi in sede di conferenza Stato-Regioni entro 3 mesi: uno è relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete; l’altro è un accordo con cui dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie.

– Entro 6 mesi, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.

“In ogni caso entro 6 mesi dalla pubblicazione, e quindi prima della prossima estate, tutti questi atti dovranno essere disposti e solo verso la fine del 2022 potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa Legge.

Commenta la senatrice di Bergamo Alessandra Gallone (Forza Italia): “Con l’approvazione unanime del Testo unico sulle malattie rare il Parlamento ha scritto una delle più belle pagine della sua storia all’insegna della solidarietà e dell’uguaglianza. La determinazione dell’intergruppo parlamentare per le malattie rare, cui mi onoro di far parte, la tenacia della relatrice Binetti e la decisiva spinta dei pazienti, delle loro famiglie e di tutta la comunità medica hanno portato a un risultato di civiltà. A una legge che garantisce assistenza, migliora le cure, incentiva e incrementa la ricerca sulle malattie rare. Ed è proprio a medici, ricercatori e volontari dell’Armr, oltre che ai pazienti e ai loro familiari, che dedichiamo questo risultato, con un ringraziamento particolare agli operatori e ai medici dell’Istituto Mario Negri di Bergamo, a cominciare dal professor Garattini, dal professor Remuzzi e dalla professoressa Ariela Benigni il cui contributo di conoscenza ed esperienza nel corso di questi anni è stato per me essenziale. Un centro di ricerca all’avanguardia, che sta contribuendo a far emergere tantissime malattie rare ma non meno invalidanti. E’ a loro che dedichiamo questa legge, al loro impegno, perché anche una sola persona su 10mila affetta da una malattia rara possa vedere garantita parità di cura e tutelata la propria dignità”.

Soddisfatta la deputata Dem Elena Carnevali: “L’attesa è stata di anni e grazie al mondo scientifico e associativo, insieme all’unità di intenti politici, finalmente lo Stato italiano ha una legge importante riguardante le Malattie rare e i farmaci orfani. Questa legge vuole prendersi cura ancor di più di oltre 2 milioni di cittadini con malattie rare, promuovendo equità dei percorsi di cura, rendendo uniforme la prevenzione, la diagnosi precoce, il trattamento e l’accesso ai farmaci orfani e consentire che una volta approvati da Aifa siano resi immediatamente disponibili. L’obiettivo è anche di favorire l’avanzamento della ricerca e il sostegno agli enti pubblici e privati – continua la parlamentare di Bergamo – Per la prima volta viene istituito un fondo di solidarietà per favorire l’inclusione sociale dei pazienti, di cui siamo consapevoli dell’esigenza di un suo futuro incremento. Oltre a questi obiettivi si prevede l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare ed incentivi per la produzione dei cosiddetti “farmaci orfani”, ovvero quei farmaci considerati poco redditizi perché utilizzati da pochi pazienti. Le malattie rare non devono mai essere considerate patologie di second’ordine ed era doveroso e giusto che il sistema Paese si dotasse di una legge”.