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Staminali e Sla: da Revert onlus, guidata dal bergamasco Angelo Vescovi, importante scoperta

I ricercatori di Revert Onlus creano una linea di cellule staminali pluripotenti indotte da fibroblasti di una paziente affetta da Sclerosi Laterale Amiotrofica

Il gruppo di ricerca di Revert Onlus, diretto dal professor Angelo Vescovi, bergamasco, originario di Romano di Lombardia, con uno studio coordinato dalla dottoressa Jessica Rosati, ha messo a punto un modello di studio per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, partendo da frammenti di pelle ottenuti da una paziente affetta dalla patologia. I risultati sono stati recentemente pubblicati dalla rivista scientifica Stem Cell Research.

In particolare la paziente presentava una forma di SLA tipica delle regioni del Mediterraneo con una mutazione a livello del gene SOD1. I ricercatori, partendo dai frammenti di pelle di questa paziente, hanno isolato i fibroblasti, cellule del tessuto connettivo che sono state riprogrammate in laboratorio dando origine a cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs). Si tratta a tutti gli effetti di cellule staminali che hanno la capacità di differenziare in molte tipologie cellulari differenti comprese quelle del sistema nervoso, quindi anche in neuroni e motoneuroni, le cellule danneggiate nella SLA.

“Avere a disposizione cellule staminali originate da pazienti affetti da SLA e poterle utilizzare in laboratorio è molto importante perché permette di comprendere meglio i meccanismi alla base di una malattia terribile e a oggi ancora troppo poco conosciuta – spiega Jessica Rosati, ricercatrice presso la Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza -. Infatti, data la complessità della malattia, avere a disposizione dei modelli di studio permette di replicare in laboratorio quanto avviene a livello cellulare nei pazienti. Come ricercatori – aggiunge la dottoressa Rosati – sentiamo il dovere di ringraziare i pazienti che hanno donato i fibroblasti per creare il sistema modello e i medici che li seguono, perché solo la collaborazione tra biologi, medici e pazienti può portare a questi risultati”.

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia caratterizzata dalla degenerazione dei motoneuroni, cellule nervose localizzate nella corteccia cerebrale, nel tronco encefalico e nel midollo spinale, responsabili del controllo della muscolatura volontaria.

La malattia si manifesta con un’iniziale paralisi a livello degli arti inferiori e superiori che si estende progressivamente a tutta la muscolatura volontaria arrivando a compromettere anche quella respiratoria. Le funzioni cognitive e sensoriali rimangono invece per lo più inalterate.

Al momento non esistono purtroppo trattamenti in grado di bloccare o risolvere la patologia.

La SLA è definita malattia multifattoriale perché sono molteplici le cause che la determinano. Solamente nel 10% circa dei pazienti la malattia è di tipo familiare, è dovuta cioè ad una mutazione genetica che si tramanda all’interno della stessa famiglia e ad oggi sono state identificate mutazioni in almeno 25 geni diversi.

“Siamo molto orgogliosi del risultato raggiunto dal nostro team di ricerca – afferma il direttore di Revert Onlus Angelo Vescovi -. I test effettuati in questo studio hanno dimostrato come le cellule ottenute da fibroblasti abbiano effettivamente tutte le caratteristiche tipiche delle cellule staminali pluripotenti indotte. Il nostro gruppo di ricerca si conferma ancora una volta all’avanguardia nella ricerca sulle cellule staminali”.

La ricerca è stata condotta presso l’Ospedale IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, con i fondi di ricerca corrente 2019-2020 stanziati dal Ministero della Sanità.

Revert Onlus nasce nel 2003 per finanziare, promuovere e incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali e avviare la sperimentazione clinica sull’uomo per trovare una cura alle malattie neurodegenerative, in particolare Sclerosi Multipla (SM) e Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Attualmente, infatti, le terapie a disposizione dei pazienti affetti da queste patologie si basano principalmente sull’utilizzo di farmaci (neuromodulatori, neuroprotettivi, immunosoppressori e/o immunomodulanti), che hanno utilità ed efficacia limitata.

A oggi la sperimentazione condotta da Revert è una delle più avanzate nel panorama scientifico internazionale.

Alla base dell’attività dell’associazione c’è il lavoro del team di ricerca coordinato dal direttore Scientifico, Professor Angelo Luigi Vescovi, che ha dimostrato come il trapianto di cellule staminali cerebrali possa rappresentare una delle terapie potenzialmente efficaci contro le malattie neurologiche e neurodegenerative.

Angelo Vescovi, docente di Biologia Cellulare presso l’Università Bicocca di Milano, ha dedicato l’intera carriera alla ricerca e allo studio delle cellule staminali, lavorando tra l’Italia e il Canada e partecipando a studi e ricerche internazionali che hanno segnato importanti traguardi nell’ambito delle neuroscienze. Sempre guidato da una forte determinazione, nel 1996 ha sviluppato un metodo di isolamento e coltura delle cellule staminali dal cervello umano, che ha aperto la strada alla sperimentazione clinica sull’uomo.

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