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Simposio internazionale al Mario Negri sui farmaci “orfani”

Richard Horton, direttore del Lancet al convegno dell’Istituto Mario Negri dedicato al tema "Malattie rare: pochi farmaci e troppo cari".

Martedì 25 marzo il Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare “Aldo e Cele Daccò”,  dell’IRCSS – Istituto Mario Negri, ospiterà un simposio di ricercatori, medici, rappresentanti delle agenzie di regolamentazione del farmaco e delle istituzioni europee per affrontare l’importante questione dei farmaci orfani.

Con questo nome si intendono quei farmaci indicati per il trattamento di patologie rare, che non hanno un sufficiente mercato per attrarre interesse e finanziamenti, perché destinati a troppo pochi pazienti.

Per questo sono state approvate legislazioni sui farmaci orfani, nel 1983 negli Stati Uniti e nel 2000 in Europa, che hanno permesso con diversi incentivi la promozione e lo sviluppo di nuovi trattamenti per una serie di malattie rare che altrimenti sarebbero rimaste senza terapia.

Negli ultimi 13 anni l’EMA – Agenzia Europea per i Medicinali – ha rilasciato l’autorizzazione per la commercializzazione di 75 medicinali.

Oggi, complessivamente, tali farmaci autorizzati vengono utilizzati da tre milioni di persone in Europa.

Nonostante questi passi avanti, molte questioni restano ancora aperte, prime fra tutte l’elevato costo di questi farmaci e la disparità di prezzo tra i diversi Paesi del mondo che ne limitano la disponibilità.

Secondo un sondaggio condotto nel 2010 da EURORDIS – Organizzazione Europea per le Malattie Rare – la disponibilità di farmaci orfani varia molto anche all’interno della stessa Unione Europea: in Francia, Danimarca e Paesi Bassi il 90 % dei farmaci approvati è disponibile, mentre in Spagna, Grecia e Romania solo un terzo è reperibile sul mercato. L’Italia, insieme a Ungheria e Belgio ha immesso sul mercato circa i due terzi dei farmaci approvati a disposizione.

“Le malattie rare sono più di 5000 e quindi è evidente che i 75 farmaci approvati riguardano una percentuale davvero minima di pazienti – ha detto il professor Giuseppe Remuzzi, coordinatore delle ricerche del Mario Negri – E’ molto importante incoraggiare lo studio e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, ma è anche un dovere etico e morale cercare di contenerne il prezzo. Alcuni di questi farmaci infatti sono così costosi che potrebbero diventare insostenibili anche per i nostri sistemi sanitari, lo sono certamente già per i Paesi in via di sviluppo.”

Il Centro Aldo e Cele Daccò dell’Istituto Mario Negri si occupa di malattie rare sin dal 1992 e conosce bene le problematiche legate al costo dei farmaci orfani. Un esempio fra tutti è il farmaco eculizumab che, come hanno dimostrato le ricerche del Centro, cura alcune forme della sindrome emolitico uremica, una patologia rara che colpisce soprattutto i bambini. Il costo della terapia però è di ben 300 mila euro all’anno per ogni paziente. In Italia, almeno per il momento, la spesa viene sostenuta dal sistema sanitario nazionale, ma in molti altri Paesi ciò non avviene.

L’incontro di giovedì, supportato dalla Fondazione Internazionale Menarini, è stato promosso dal professor Remuzzi e dal professor Garattini, direttore dell’Istituto Mario Negri, insieme a Richard Horton, direttore del Lancet, la rivista di medicina più importante d’Europa, che porterà a conoscenza della comunità scientifica internazionale quanto emergerà dal convegno attraverso la pubblicazione di un position paper.

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